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Fundación Ramón Areces

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Ciencias de la Vida y de la Materia

Iminoazúcares sp2  como chaperonas químicas: una estrategia general para el tratamiento de desórdenes de almacenamiento lisosomial

Investigadora Principal:
Carmen Ortiz Mellet 

Centro de Investigación:
Facultad de Química. Universidad de Sevilla.

Sinopsis: 
Carmen oOrtizEn este proyecto se propuso explorar una estrategia terapéutica para el tratamiento de desórdenes de almacenamiento lisosomal basada en el desarrollo de compuestos capaces de actuar como chaperonas farmacológicas, esto es, de unirse fuertemente a la proteína mutante en el retículo endoplásmico, promover el plegamiento correcto y facilitar su transporte al lisosoma. En concreto, se centró en el estudio de iminoazúcares sp2 ya que presentan una elevada selectividad y son susceptibles de adaptarse al sitio activo de diferentes enzimas lisosomales mediante modificación controlada de su estructura. Como prueba de concepto se planteó desarrollar chaperonas farmacológicas para la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Fabry y la gangliosidosis GM1. Las tareas realizadas durante esta anualidad del proyecto, de acuerdo con el plan de trabajo propuesto, se han centrado en la extensión de la estrategia previamente validada para el caso de chaperonas farmacológicas activas en fibroblastos de Gaucher a los casos de la enfermedad de Fabry y de la gangliosidosis GM1. Se han identificado nuevos iminoazúcares sp2 con la configuración adecuada y se ha llevado a cabo la evaluación de su actividad biológica frente a enzimas comerciales. Tras la selección de los candidatos más prometedores, se ha iniciado su estudio como chaperonas farmacológicas para el tratamiento de estas enfermedades de almacenamiento lisosomal.


PRODUCCIÓN CIENTÍFICA

Artículos generados en Revistas 6
Comunicaciones en congresos nacionales 1
Comunicaciones en congresos internacionales 2
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Carmen Ortiz Mellet 
Alcanzó el grado de Doctora en Química en la Universidad de Sevilla en 1984, obteniendo una plaza de Profesora Titular de Química Orgánica en 1987. En 1990 comenzó una colaboración con el grupo del Dr. Jacques Defaye, en el Centro de Estudios de Grenoble, Francia, donde desarrolló su labor investigadora los años 1990 y 1995 en el campo de la síntesis de análogos de oligosacáridos complejos y la química supramolecular. Desde 1998 es responsable del Grupo de Investigación "Química Bioorgánica de Carbohidratos" en la Universidad de Sevilla, accediendo al puesto de Catedrática en el año 2008. Las líneas de investigación en curso tienen una orientación biomédica y se centran en el estudio de las interacciones de los carbohidratos con otras moléculas y biomoléculas y su implicación en procesos biológicos y patológicos. Entre las aplicaciones que se persiguen se encuentran el diseño de glicomiméticos para el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal, el desarrollo de nuevos vectores de genes no virales y la puesta a punto de metodologías para la preparación de oligosacáridos prebióticos y nutracéuticos.


 
*Todos los derechos de propiedad intelectual son del autor. Queda prohibida la reproducción total o parcial de la obra sin autorización expresa del autor.
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