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Proyectos de investigación

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Estrategia terapéutica contra la Enfermedad de Huntington mediante la activación sinérgica de AMPK

XIX Concurso Nacional para la adjudicación de Ayudas a la Investigación en Ciencias de la Vida y de la Materia (Convocatoria 2018)

Enfermedades raras

Investigador Principal: Rafael Vázquez Manrique

Centro de investigación o Institución: Instituto de Investigación Sanitaria La Fe. Valencia

Sinopsis

El principal objetivo es realizar ensayos pre-clínicos, en modelos de la EH, mediante la activación sinérgica de AMPK, empleando combinaciones de compuestos moduladores de la actividad de esta enzima, para reducir la toxicidad inducida por la huntingtina mutante.

Por ahora, los resultados encontrados son: 

1- Hemos demostrado que activar AMPK en Caenorhabditis elegans, usando bajas dosis de metformina y salicilato, da como resultado la activación de la autofagia, y que tiene como consecuencia la reducción de agregados de poliglutaminas (poliQs). Además, rescata fenotipos inducidos por la α-sinucleína, lo cual podría tener relevancia en la enfermedad de Parkinson.

2-Un fármaco de síntesis, el indol IND1316, es capaz de reducir fenotipos asociados a la EH en gusanos y ratones modelo de la EH.

3-Extractos de la planta Bacopa monnieri, son capaces de reducir la toxicidad por poliQs, en C. elegans, lo cual podría ser la base para futuros tratamientos de la EH, si se demuestra que funcionan en mamíferos.

4-Gracias a una colaboración con el Dr. Antonio Sánchez (Universidad Politécnica de Valencia), se ha desarrollado un robot capaz de evaluar fenotipos inducidos por RNA que contiene expansiones CAG. Este equipo nos servirá en el futuro para realizar experimentos de forma automatizada.

5-Otra colaboración con la Dra. Gisela Nogales del Institut d'Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol, demostramos que la traducción RAN, podría no tener implicación en la distrofia miotónica de tipo I.

6-Revisión bibliográfica que recapitula la importancia del estrés oxidativo en la EH, y posibles estrategias terapéuticas.

 

Producción Científica
 
Artículos generados en Revistas 6
Comunicaciones en Congresos Nacionales 2
Comunicaciones en Congresos Internacionales 3

 

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