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Proyectos de investigación

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Investigación en moléculas híbridas como estrategias terapéuticas innovadoras para la Esclerosis Múltiple y enfermedades desmielinizantes raras

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y esclerosis múltiple (EM). Etiología molecular y nuevos tratamientos

Investigador Principal: Fernando de Castro Soubriet

Centro de investigación o Institución: Instituto Cajal. CSIC. Madrid.

Sinopsis

La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad neurodegenerativa y autoinmune, crónica, severa, que afecta principalmente a las mujeres y surge normalmente en adultos jóvenes, con muy significativas implicaciones clínicas y sociales para los pacientes, sus familias y los sistemas nacionales de salud. Paralelamente, existe un colectivo de enfermedades desmielinizantes primarias que afectan al SNC conocidas como leucodistrofias y clasificadas como enfermedades raras.

Los tratamientos actuales son agentes inmunomoduladores que modifican el progreso de la EM, pero no son curativos. Debido a ello, se necesitan estrategias terapéuticas innovadoras para mejorar el tratamiento de estas enfermedades. En este proyecto exploraremos las ventajas de moléculas híbridas formadas por una `small molecule’ y un péptido para incrementar la precisión y selectividad en la distribución de la molécula candidato. Los péptidos anti--‐NG2 (NG2p) reconocen de manera específica el receptor NG2, que lo expresan selectivamente las células precursoras de oligodendrocitos (abreviatura en inglés: OPCs). La `small molecule´VP3.15 presenta cualidades muy prometedoras, promoviendo la oligodendrogliogénesis en cultivos de OPCs murinos y humanos.

El efecto de la molécula híbrida NG2p--‐VP3.15 y otros derivados se estudiará en ensayos celulares, modelos murinos de EM y en un modelo de leucodistrofia.

Como resultado principal esperamos encontrar un candidato innovador con propiedades farmacológicas optimizadas para el tratamiento de enfermedades desmielinizantes, estudiando en profundidad los mecanismos moleculares de las mismas. Además, la protección de los resultados mediante patentes y la posible transferencia de las moléculas generadas constituirá un resultado de transferencia tecnológica de gran impacto y valor para el tratamiento de estas enfermedades.

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