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Proyectos de investigación

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Medicina de sistemas aplicada a la identificación de nuevas dianas terapéuticas en enfermedades raras de base genética

Enfermedades raras

Investigador Principal: Juan Antonio García Ranea

Centro de investigación o Institución: CIBERER. Universidad de Málaga

Sinopsis

Las enfermedades raras de origen genético agrupan a miles de patologías muy diversas y de muy baja prevalencia, que en su conjunto afecta a millones de personas, constituyendo un problema social y sanitario de primer orden.

En este proyecto queremos desarrollar la tecnología y el conocimiento para el empleo de aproximaciones desde la medicina de redes al estudio de enfermedades raras de origen genético y su tratamiento. Queremos ensayar un nuevo procedimiento informático con el objetivo de aumentar la eficiencia en el desarrollo de nuevos fármacos para este tipo de enfermedades, comúnmente ignoradas por la industria por el bajo retorno de un mercado muy complejo y segmentado. En este proyecto, un equipo pluridisciplinar de investigadores clínicos básicos, unidades médicas y bioinformáticos especializados en medicina de sistemas, nos planteamos investigar la aplicación práctica de dichos conocimientos y métodos biocomputacionales de predicción, modelado y explotación de redes de interacción en la predicción de nuevas dianas terapéuticas y tratamientos farmacológicos para tres enfermedades raras, utilizadas en este estudio como pruebas de concepto, con las que optimizar y validar el sistema de predicción (Anemia de Fanconi, LaFora y PMM2).

La integración de métodos bio-computacionales de predicción con la validación clínica y funcional, aquí propuestos, ayudará a avanzar en el conocimiento científico sobre las causas moleculares de las enfermedades raras en estudio, así como en la identificación de dianas terapéuticas sobre las que diseñar nuevas terapias de reposicionamiento in silicio de fármacos, o ensayar la unión terapéutica de nuevos compuestos mediante screening virtual.

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