Terapia génica

Este concepto de gran simplicidad abre enormes posibilidades de curar un gran número de enfermedades de origen genético. La estrategia es hacer llegar al menos una copia funcional de un gen defectuoso a cada una de las células responsables de la patología de una enfermedad en un organismo complejo.

La situación actual de la terapia génica es delicada y controvertida. Las enormes expectativas creadas tanto por los propios investigadores como por pacientes y la sociedad en general, no se han visto refrendadas por una rápida y eficaz aplicación de las técnicas de ingeniería genética que permitan la llegada de genes terapéuticos de forma específica y exclusiva a tejidos enfermos responsables de una patología concreta. Las causas que han propiciado este cierto desencanto son, por una parte, la inexistencia de vectores capaces de infectar la totalidad o la gran mayoría de las células de un tejido concreto manteniendo a la par la exclusividad para dicho tejido 'diana'. La carencia de vectores específicos de tejido podría suplirse con genes terapéuticos controlados por promotores que confieran dicha exclusividad. Los promotores específicos de tejido por otra parte, no están exentos de problemas ya que utilizados fuera de su contexto habitual pierden una cierta capacidad de regular estrictamente el gen dependiente. No en vano son muchas y complejas las interacciones tanto ADN-proteína como proteína-proteína que se necesitan para una regulación fina y específica.

No todas las proteínas reguladoras están disponibles en cualquier momento y tipo celular. Aún con estas dificultades la terapia génica ha permitido curar algunas enfermedades en animales de experimentación. El problema nuevamente surge al pasar del roedor al hombre. Por razones aún no esclarecidas la curabilidad de una enfermedad por terapia génica en un animal de experimentación no garantiza un éxito parejo en ensayos clínicos con un pequeño número de pacientes voluntarios. Las causas pueden ser múltiples y diferentes según el tipo de enfermedad. En las terapias contra el cáncer, por ejemplo, no es lo mismo tratar un tumor inducido experimentalmente en un ratón que uno ya formado en el ser humano. En el primer caso, todas las células neoplásicas del inóculo estarán en división continua y provocarán un gran tumor en muy poco tiempo (1-4 semanas) mientras que en el hombre el desarrollo de un tumor puede llevar años y sólo una pequeña parte de las células neoplásicas estarán en división en un momento dado; esto hace que las terapias basadas en vectores que sólo infectan células en división (retrovirus) sean mucho más eficientes en los sistemas experimentales que en pacientes.

Esta reunión internacional tiene como objetivo analizar el estado actual de la terapia génica en algunas enfermedades hereditarias y en el cáncer. Se estudiarán las causas y problemas que están motivando el retraso en la generalización de la terapia génica en la clínica y sus posibles soluciones y alternativas. Especialistas nacionales e internacionales en los distintos temas analizarán en tres sesiones consecutivas por una parte los vectores más utilizados en la actualidad y sus limitaciones; por otra, las estrategias de terapia génica que están teniendo mejores resultados contra el cáncer; y por último los métodos y resultados que se están obteniendo del tratamiento de algunas enfermedades genéticas hereditarias. Esta reunión de trabajo constituye un intento de acercamiento entre la terapia génica y el paciente.