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Aplicaciones de la edición genética en la investigación y terapia sobre enfermedades raras

Ciencias de la Vida y de la Materia Simposio Internacional 25 y 26 de enero de 2018 Madrid

Información general

Sede: Fundación Ramón Areces Vitruvio, 5. 28006 Madrid
Interpretación simultánea

  • Asistencia gratuita
  • Aforo limitado

En colaboración con:

CIBERER-ISCII

Coordinador/es:

Coordinador principal:   
Lluís Montoliu
CNB-CSIC y CIBERER-ISCIII, Madrid

Coordinador adjunto: 
José Carlos Segovia
CIEMAT, IIS-FJD y CIBERER-ISCIII, Madrid 

  • Descripción
  • Programa

Las herramientas de edición genética, ZFN, TALEN, y, principalmente las CRISPR, han supuesto una verdadera revolución en biomedicina. Su gran versatilidad y la capacidad que tienen de dirigir la modificación de genomas en genes y secuencias específicas, han transformado los proyectos actuales de investigación biomédica. Multitud de proyectos en biomedicina ya usan habitualmente CRISPR. Esto es especialmente cierto en el caso de la investigación en enfermedades raras.

Debido al gran número existente de patologías genéticas de baja prevalencia en la población sigue existiendo para la gran mayoría de ellas, la necesidad de desarrollar nuevos modelos celulares y animales, pre-clínicos, en los que investigar la etiología de la enfermedad y los mecanismos subyacentes celulares que permitan explicar sus consecuencias. Las herramientas de edición genética permiten fácilmente reproducir las mutaciones encontradas en pacientes en modelos celulares y animales, siendo estos mucho más adecuados para el estudio de la enfermedad.

Adicionalmente, las herramientas de edición genética pueden vehicularse en vectores o partículas virales y utilizarse para aproximaciones terapéuticas, para desarrollos innovadores de terapia génica. En este simposio, revisaremos el estado actual de desarrollo de las diferentes estrategias que utilizan editores genéticos, tanto para la investigación básica como para la investigación aplicada, con claros objetivos finales clínicos, en enfermedades raras. Los diferentes ponentes nacionales e internacionales invitados a este simposio presentarán y compartirán los modelos celulares y animales desarrollados y las propuestas terapéuticas encaminadas a lograr corregir en un futuro, no muy lejano, alteraciones genéticas en pacientes afectados por alguna enfermedad rara.

Jueves, 25

09:30

Bienvenida y presentación

Federico Mayor Zaragoza
Fundación Ramón Areces.

José María Medina
Fundación Ramón Areces.

Lluís Montoliu
Coordinador principal.

José Carlos Segovia
Coordinador adjunto.

SESIÓN I: Introducción a la edición genética en enfermedades raras

 

Moderadores:
Lluís Montoliu
José Carlos Segovia

09:45

Origen y aplicaciones de la tecnología CRISPR

Francisco J.M. Mojica
Universidad de Alicante.

10:45

Edición genética en enfermedades raras

Pietro Genovese
SR-TIGET, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy Milan, Italia.

11:45

Descanso

SESIÓN II: Modelos celulares de edición genética en enfermedades raras

 

Moderador:
José Carlos Segovia

12:15

Generación de modelos celulares de anemias raras mediante CRISPR-Cas9

José Carlos Segovia

13:00

Generación de modelos celulares de enfermedades raras mediante edición genética

Ángel Raya
Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB).

13:30

Edición del gen USH2A mediante el sistema CRISPR

José María Millán
IIS-Hospital La Fe.
CIBERER-ISCIII, Valencia.

14:00

Descanso

SESIÓN III: Modelos animales de edición genética en enfermedades raras

 

Moderador:
Lluís Montoliu

16:00

Descifrando la patofisiología de enfermedades asociadas con la variación en el número de copias y las habilidades intelectuales en modelos de ratón

Yann Hérault
Institut of Genetic, Molecular and Cellular Biology (IGBMC). CELPHEDIA-PHENOMIN, Institut Clinique de la Souris (ICS). Centre national de la recherche scientifique (CNRS). Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM). University of Strasbourg, Illkirch, France.

17:00

Nuevos modelos animales de albinismo obtenidos con CRISPR

Lluís Montoliu

17:30

Modelos animales de edición genética en enfermedades raras: hipoacusias hereditarias

Ángel Moreno-Pelayo
Servicio de Genética, IIS-Hospital Ramón y Cajal (IRYCIS)
CIBERER-ISCIII, Madrid.

Viernes, 26

SESIÓN IV :  Desarrollo e innovación tecnológica en edición genética

 

Moderador:
Lluís Montoliu

09:00

Definiendo y optimizando las tecnologías de edición genética para terapia

Shengdar Tsai
St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN, USA.

09:45

Edición génica con CRISPR-Cas9: ¿Podemos hacerlo mejor?

Jean-Paul Concordet
Muséum national d'Histoire naturelle, MNHN, Paris, France.

10:30

Edición genética optimizada mediante CRISPR-Cas9 para la generación de reordenamientos genéticos

Raúl Torres  
Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas & Instituto Josep Carreras. Madrid.

10:50

Algoritmos bioinformáticos en edición genética

Juan Carlos Oliveros
Centro Nacional de Biotecnología, CNB-CSIC, Madrid. 

11.10

Edición precisa y eficiente de genomas de mamífero

Marc Güell  
Universidad Pompeu Fabra, Barcelona.

11:30

Descanso

SESIÓN V: Edición genética en terapia génica de enfermedades raras

 

Moderador:
José Carlos Segovia

12:00

Edición genética de células troncales hematopoyéticas para el tratamiento de enfermedades congénitas de la sangre y del sistema inmune

Matthew Porteus
Stanford University, School of Medicine, Stanford, CA, USA.

13:00

Potencial terapéutico de la edición génica in vivo para enfermedades metabólicas hereditarias

Juan R. Rodríguez-Madoz
Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), Universidad de Navarra.

13:30

Edición génica mediada por NHEJ: Una nueva aproximación para corregir diferentes mutaciones en células madre y progenitores hematopoyéticos de Anemia de Fanconi

Paula Rio
CIEMAT, CIBERER-ISCIII and IIS-FJD. Madrid.

14:00

Descanso

SESIÓN VI: Edición genética y bioética

 

Moderador:
Lluís Montoliu

16:00

Edición genética y bioética.

Ana Sofía Carvalho
Institute of Bioética, Univ. Católica Portuguesa, Porto, Portugal and European Group of Ethics (EGE).

17:00

Aspectos bioéticos de la edición genética en investigación animal

Lydia Teboul
The Mary Lyon Centre, MRC-Harwell, UK.

17:30

Aspectos bioéticos de la edición genética en humanos

Gemma Marfany
UB, Departamento de Genética, Comisión de Bioética de la UB y CIBERER-ISCIII, Barcelona.

18:00

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