Actividades
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Aplicaciones de la edición genética en la investigación y terapia sobre enfermedades raras
Ciencias de la Vida y de la Materia Simposio Internacional 25 y 26 de enero de 2018 Madrid
Información general
Sede: Fundación Ramón Areces Vitruvio, 5. 28006 Madrid
Interpretación simultánea
- Asistencia gratuita
- Aforo limitado
Organizado por:
Fundación Ramón Areces
En colaboración con:
CIBERER-ISCII
Coordinador/es:
Coordinador principal:
Lluís MontoliuCNB-CSIC y CIBERER-ISCIII, Madrid
Coordinador adjunto:
José Carlos SegoviaCIEMAT, IIS-FJD y CIBERER-ISCIII, Madrid
Multimedia
Francisco J.M. Mojica: "Origen y aplicaciones de la tecnología CRISPR"
Multimedia
Pietro Genovese: "Edición genética en enfermedades raras"
Multimedia
José Carlos Segovia: "Generación de modelos celulares de anemias raras mediante CRISPR"
Multimedia
Ángel Raya: "Generación de modelos celulares de enfermedades raras mediante edición genética"
Multimedia
José María Millán: "The Usher Syndrome"
Multimedia
Yann Hérault: "Descifrando la patofisiología de enfermedades asociadas con la variación en el número
Multimedia
Lluís Montoliu: "Nuevos modelos animales de albinismo obtenidos con CRISPR"
Multimedia
Shengdar Tsai: "Definiendo y optimizando las tecnologías de edición genética para terapia"
Multimedia
Jean-Paul Concordet: "Edición génica con CRISPR-Cas9: ¿Podemos hacerlo mejor?"
Multimedia
Raúl Torres: "Edición genética optimizada mediante CRISPR-Cas9 para la generación de reordenamientos
Multimedia
Juan Carlos Oliveros: "Algoritmos bioinformáticos en edición genética"
Multimedia
Marc Güell: "Edición precisa y eficiente de genomas de mamífero"
Multimedia
Matthew Porteus: "Edición genética de células troncales hematopoyéticas para el tratamiento de enfer
Multimedia
Juan R. Rodríguez-Madoz: "Potencial terapéutico de la edición génica in vivo para enfermedades metab
Multimedia
Paula Rio: "Edición génica mediada por NHEJ"
Multimedia
Ana Sofía Carvalho: "Edición genética y bioética"
Multimedia
Lydia Teboul: "Aspectos bioéticos de la edición genética en investigación animal"
Multimedia
Gemma Marfany: "Aspectos bioéticos de la edición genética en humanos"
- Descripción
- Programa
Las herramientas de edición genética, ZFN, TALEN, y, principalmente las CRISPR, han supuesto una verdadera revolución en biomedicina. Su gran versatilidad y la capacidad que tienen de dirigir la modificación de genomas en genes y secuencias específicas, han transformado los proyectos actuales de investigación biomédica. Multitud de proyectos en biomedicina ya usan habitualmente CRISPR. Esto es especialmente cierto en el caso de la investigación en enfermedades raras.
Debido al gran número existente de patologías genéticas de baja prevalencia en la población sigue existiendo para la gran mayoría de ellas, la necesidad de desarrollar nuevos modelos celulares y animales, pre-clínicos, en los que investigar la etiología de la enfermedad y los mecanismos subyacentes celulares que permitan explicar sus consecuencias. Las herramientas de edición genética permiten fácilmente reproducir las mutaciones encontradas en pacientes en modelos celulares y animales, siendo estos mucho más adecuados para el estudio de la enfermedad.
Adicionalmente, las herramientas de edición genética pueden vehicularse en vectores o partículas virales y utilizarse para aproximaciones terapéuticas, para desarrollos innovadores de terapia génica. En este simposio, revisaremos el estado actual de desarrollo de las diferentes estrategias que utilizan editores genéticos, tanto para la investigación básica como para la investigación aplicada, con claros objetivos finales clínicos, en enfermedades raras. Los diferentes ponentes nacionales e internacionales invitados a este simposio presentarán y compartirán los modelos celulares y animales desarrollados y las propuestas terapéuticas encaminadas a lograr corregir en un futuro, no muy lejano, alteraciones genéticas en pacientes afectados por alguna enfermedad rara.
Jueves, 25
09:30
Bienvenida y presentación
Federico Mayor Zaragoza
Fundación Ramón Areces.
José María Medina
Fundación Ramón Areces.
Lluís Montoliu
Coordinador principal.
José Carlos Segovia
Coordinador adjunto.
SESIÓN I: Introducción a la edición genética en enfermedades raras
Moderadores:
Lluís Montoliu
José Carlos Segovia
09:45
Origen y aplicaciones de la tecnología CRISPR
Francisco J.M. Mojica
Universidad de Alicante.
10:45
Edición genética en enfermedades raras
Pietro Genovese
SR-TIGET, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy Milan, Italia.
11:45
Descanso
SESIÓN II: Modelos celulares de edición genética en enfermedades raras
Moderador:
José Carlos Segovia
12:15
Generación de modelos celulares de anemias raras mediante CRISPR-Cas9
José Carlos Segovia
13:00
Generación de modelos celulares de enfermedades raras mediante edición genética
Ángel Raya
Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB).
13:30
Edición del gen USH2A mediante el sistema CRISPR
José María Millán
IIS-Hospital La Fe.
CIBERER-ISCIII, Valencia.
14:00
Descanso
SESIÓN III: Modelos animales de edición genética en enfermedades raras
Moderador:
Lluís Montoliu
16:00
Descifrando la patofisiología de enfermedades asociadas con la variación en el número de copias y las habilidades intelectuales en modelos de ratón
Yann Hérault
Institut of Genetic, Molecular and Cellular Biology (IGBMC). CELPHEDIA-PHENOMIN, Institut Clinique de la Souris (ICS). Centre national de la recherche scientifique (CNRS). Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM). University of Strasbourg, Illkirch, France.
17:00
Nuevos modelos animales de albinismo obtenidos con CRISPR
Lluís Montoliu
17:30
Modelos animales de edición genética en enfermedades raras: hipoacusias hereditarias
Ángel Moreno-Pelayo
Servicio de Genética, IIS-Hospital Ramón y Cajal (IRYCIS)
CIBERER-ISCIII, Madrid.
Viernes, 26
SESIÓN IV : Desarrollo e innovación tecnológica en edición genética
Moderador:
Lluís Montoliu
09:00
Definiendo y optimizando las tecnologías de edición genética para terapia
Shengdar Tsai
St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN, USA.
09:45
Edición génica con CRISPR-Cas9: ¿Podemos hacerlo mejor?
Jean-Paul Concordet
Muséum national d'Histoire naturelle, MNHN, Paris, France.
10:30
Edición genética optimizada mediante CRISPR-Cas9 para la generación de reordenamientos genéticos
Raúl Torres
Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas & Instituto Josep Carreras. Madrid.
10:50
Algoritmos bioinformáticos en edición genética
Juan Carlos Oliveros
Centro Nacional de Biotecnología, CNB-CSIC, Madrid.
11.10
Edición precisa y eficiente de genomas de mamífero
Marc Güell
Universidad Pompeu Fabra, Barcelona.
11:30
Descanso
SESIÓN V: Edición genética en terapia génica de enfermedades raras
Moderador:
José Carlos Segovia
12:00
Edición genética de células troncales hematopoyéticas para el tratamiento de enfermedades congénitas de la sangre y del sistema inmune
Matthew Porteus
Stanford University, School of Medicine, Stanford, CA, USA.
13:00
Potencial terapéutico de la edición génica in vivo para enfermedades metabólicas hereditarias
Juan R. Rodríguez-Madoz
Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), Universidad de Navarra.
13:30
Edición génica mediada por NHEJ: Una nueva aproximación para corregir diferentes mutaciones en células madre y progenitores hematopoyéticos de Anemia de Fanconi
Paula Rio
CIEMAT, CIBERER-ISCIII and IIS-FJD. Madrid.
14:00
Descanso
SESIÓN VI: Edición genética y bioética
Moderador:
Lluís Montoliu
16:00
Edición genética y bioética.
Ana Sofía Carvalho
Institute of Bioética, Univ. Católica Portuguesa, Porto, Portugal and European Group of Ethics (EGE).
17:00
Aspectos bioéticos de la edición genética en investigación animal
Lydia Teboul
The Mary Lyon Centre, MRC-Harwell, UK.
17:30
Aspectos bioéticos de la edición genética en humanos
Gemma Marfany
UB, Departamento de Genética, Comisión de Bioética de la UB y CIBERER-ISCIII, Barcelona.
18:00
Discusión general y clausura
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