La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa rápidamente progresiva. Caracterizada por una pérdida gradual de las neuronas motoras (o motoneuronas) superiores e inferiores. Estas motoneuronas, que controlan el movimiento de la musculatura voluntari, disminuyen gradualmente su funcionamiento y mueren.

La consecuencia de la desaparición de las neuronas motoras en la corteza cerebral, tronco del encéfalo y médula es una debilidad muscular que avanza amenazando gravemente la autonomía motora, la comunicación oral, la deglución y la respiración. Es decir, los pacientes comienzan a tener problemas en funciones básicas como caminar, tragar, hablar o levantarse de la cama.

Cada día se detectan 3 nuevos casos de ELA, afectando en la actualidad a 3.000 personas en España. La ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en España en incidencia, tras la demencia y la enfermedad de Parkinson, según datos de la Sociedad Española de Neurología. La ELA es una enfermedad heterogénea, que puede iniciarse a cualquier edad, puede afectar a cualquier grupo muscular y tiene una supervivencia muy variable. La edad media del inicio de la enfermedad se encuentra entre los 60-69 años y un 50 por ciento de los pacientes fallecen antes de que se cumplan los 3 años de diagnóstico.

La ELA ha sido durante años una enfermedad invisible para la sociedad. Ha pasado tan desapercibida que no se han conseguido avances significativos para detener su progresión o curar la enfermedad, debido no sólo a la gran complejidad de la enfermedad, sino a la falta de apoyo económico e institucional. De ahí que, a día de hoy, no exista ningún tratamiento curativo eficaz contra la ELA. Se han ensayado muchas sustancias sin demostrar efectividad en todos los casos.

En los últimos años, España ha incrementado su participación en ensayos clínicos, así como cada vez son más los grupos de investigación centrados en la búsqueda de nuevas dianas terapéuticas.